Erweiterter Zugriff - Expanded access

Extended Access oder Compassionate Use ist die Verwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels oder Medizinprodukts im Rahmen spezieller Formen von Prüfanträgen für neue Arzneimittel (IND) oder IDE-Anträge für Produkte außerhalb einer klinischen Studie durch Personen mit schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Erkrankungen, die dies nicht tun die Aufnahmekriterien für die laufende klinische Studie erfüllen.

Diese Programme haben verschiedene Namen, darunter Early Access , Special Access oder Managed Access Program , Compassionate Use , Compassionate Access , Named Patient Access , temporäre Nutzungsberechtigung , Kohortenzugang und Vorabgenehmigung .

Im Allgemeinen müssen die Person und ihr Arzt den Zugang zum Prüfpräparat beantragen, das Unternehmen muss sich für eine Zusammenarbeit entscheiden und die Arzneimittelaufsichtsbehörde muss zustimmen, dass die Risiken und möglichen Vorteile des Arzneimittels oder Produkts gut genug verstanden sind, um festzustellen, ob Die Gefährdung der Person hat einen ausreichenden potentiellen Nutzen. In einigen Ländern zahlt die Regierung für das Medikament oder Gerät, aber in vielen Ländern muss die Person für das Medikament oder Gerät sowie die notwendigen medizinischen Leistungen bezahlen.

In den USA begann der „Compassionate Use“ mit der Bereitstellung von Prüfpräparaten für bestimmte Patienten in den späten 1970er Jahren, und 1987 wurde ein formelles Programm als Reaktion auf HIV/AIDS-Patienten eingerichtet, die Zugang zu Arzneimitteln in der Entwicklung beantragten. Ein wichtiger Rechtsfall war Abigail Alliance v. von Eschenbach , in dem die Abigail Alliance, eine Gruppe, die sich für den Zugang zu Prüfpräparaten für unheilbar kranke Menschen einsetzt, versuchte, diesen Zugang als Rechtsanspruch zu etablieren. Der Oberste Gerichtshof lehnte es ab, den Fall anzuhören, und bestätigte effektiv frühere Fälle, in denen behauptet wurde, dass es kein verfassungsmäßiges Recht auf nicht zugelassene Medizinprodukte gibt.

Programme

Ab 2016 wurde der Zugang zu Arzneimitteln, die nicht zur Vermarktung zugelassen waren, länderspezifisch geregelt, auch in der Europäischen Union, wo die Europäische Arzneimittel-Agentur Leitlinien für die nationalen Zulassungsbehörden herausgegeben hat. In den USA, Europa und der EU konnte kein Unternehmen gezwungen werden, ein Medikament oder ein Gerät bereitzustellen, das es entwickelte .

Unternehmen stellen im Rahmen dieser Programme manchmal Medikamente an Personen bereit, die sich in klinischen Studien befanden und auf das Medikament ansprachen, nachdem die klinische Studie beendet war.

Vereinigte Staaten

In den USA konnten Menschen ab 2018 versuchen, unter bestimmten Bedingungen nicht zugelassene Medikamente oder Medizinprodukte zu erhalten, die sich in der Entwicklung befanden.

Diese Bedingungen waren:

  • Die Person, die das Medikament oder Gerät möchte, und ein zugelassener Arzt sind beide bereit, teilzunehmen.
  • Der Arzt der Person stellt fest, dass es keine vergleichbare oder zufriedenstellende Therapie gibt, um die Krankheit oder den Zustand des Patienten zu diagnostizieren, zu überwachen oder zu behandeln.
  • Dass das wahrscheinliche Risiko für die Person durch das Prüfpräparat nicht größer ist als das wahrscheinliche Risiko durch die Krankheit oder den Zustand.
  • Die FDA stellt fest, dass ausreichende Beweise für die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats vorliegen, um seine Verwendung unter den jeweiligen Umständen zu unterstützen;
  • Die FDA stellt fest, dass die Bereitstellung des Prüfpräparats die Einleitung, Durchführung oder den Abschluss von klinischen Prüfungen zur Unterstützung der Marktzulassung nicht beeinträchtigt;
  • Der Sponsor (in der Regel das Unternehmen, das das Prüfpräparat für den kommerziellen Gebrauch entwickelt) oder der klinische Prüfer (oder der Arzt des Patienten im Falle einer erweiterten Zugangsanfrage für einen einzelnen Patienten) reicht ein klinisches Protokoll (ein Dokument, das den Behandlungsplan für den Patienten beschreibt) ein. das im Einklang mit dem Statut der FDA und den geltenden Vorschriften für INDs oder Zulassungsanträge für Prüfpräparate (IDEs) steht und die Verwendung des Prüfpräparats beschreibt; und
  • Die Person ist nicht in der Lage, das Prüfpräparat oder Produkt im Rahmen eines anderen IND-Antrags (für Arzneimittel), IDE-Antrags (für Geräte) zu erhalten oder an einer klinischen Studie teilzunehmen.

Medikamente können Einzelpersonen, kleinen Gruppen oder großen Gruppen zur Verfügung gestellt werden.

In den USA hängt die tatsächliche Bereitstellung des Arzneimittels von der Bereitschaft des Herstellers ab, es bereitzustellen, sowie von der Zahlungsfähigkeit der Person; Es liegt im Ermessen des Unternehmens, ob es eine Zahlung verlangt oder das Medikament oder Gerät kostenlos zur Verfügung stellt. Der Hersteller kann nur für einzelne INDs direkte Kosten berechnen; es kann einige, aber nicht alle indirekten Kosten für kleine Gruppen oder größere Programme mit erweitertem Zugang hinzufügen . Soweit für die Anwendung des Arzneimittels oder Geräts ein Arzt oder eine Klinik erforderlich ist, können auch diese eine Zahlung verlangen.

In einigen Fällen kann es im kommerziellen Interesse des Herstellers liegen, den Zugang im Rahmen eines EA-Programms bereitzustellen; Auf diese Weise kann ein Unternehmen beispielsweise Geld verdienen, bevor das Medikament oder Gerät zugelassen wird. Unternehmen müssen der FDA jährlich Daten zur Verfügung stellen, die von Personen gesammelt wurden, die das Medikament oder Gerät im Rahmen von EA-Programmen erhalten; Diese Daten können im Hinblick auf die Zulassung des Arzneimittels oder Geräts hilfreich sein oder schädlich sein, falls unerwartete Nebenwirkungen auftreten. Der Hersteller bleibt auch rechtlich haftbar. Entscheidet sich der Hersteller, das Prüfprodukt in Rechnung zu stellen, beeinflusst dieser Preis spätere Diskussionen über den Preis, wenn das Produkt zur Vermarktung zugelassen wird.

Landesgesetz

Bis Februar 2019 haben 41 Staaten Gesetze zum Verfahren des Rechts auf Probe erlassen , die es Herstellern ermöglichen, unheilbar kranke Menschen ohne Genehmigung der US-amerikanischen FDA mit experimentellen Arzneimitteln zu versorgen. Rechts-, Medizin- und Bioethikwissenschaftler, darunter Jonathan Darrow und Arthur Caplan, haben argumentiert, dass diese bundesstaatlichen Gesetze wenig praktische Bedeutung haben, da die Menschen bereits über das erweiterte Zugangsprogramm der FDA Zugang zur Vorabgenehmigung erhalten können und die FDA im Allgemeinen nicht die Einschränkung darstellt Faktor bei der Erlangung des Vorabgenehmigungszugangs.

Europa

In Europa hat die Europäische Arzneimittel-Agentur Richtlinien herausgegeben, die von den Mitgliedern befolgt werden können. Jedes Land hat seine eigenen Vorschriften, und diese variieren. In Großbritannien beispielsweise heißt das Programm „Early Access to Medicine Scheme“ oder EAMS und wurde 2014 ins Leben gerufen. Wenn ein Unternehmen ein Medikament im Rahmen des EAMS anbieten möchte, muss es seine Phase-I-Daten beim Medicines and Healthcare Arzneimittelzulassungsbehörde und beantragen die sogenannte „vielversprechende innovative Medizin“ (PIM). Wenn diese Bezeichnung genehmigt wird, werden die Daten überprüft, ist diese Überprüfung positiv, ist der National Health Service verpflichtet, für Personen zu zahlen, die die Kriterien für den Zugang zu dem Medikament erfüllen. Ab 2016 zahlten die Regierungen auch in Österreich, Deutschland, Griechenland und Spanien für den frühen Zugang zu Medikamenten.

Unternehmen nutzen manchmal erweiterte Programme in Europa, selbst nachdem sie die Zulassung der EMA für die Vermarktung eines Arzneimittels erhalten haben, da Arzneimittel in jedem Mitgliedstaat ebenfalls regulatorische Verfahren durchlaufen müssen, die in einigen Ländern fast ein Jahr dauern können; Unternehmen können im Rahmen dieser Programme früher mit dem Verkauf beginnen.

Geschichte

Medizinisches Cannabis, das von der University of Mississippi für die Regierung gezüchtet wird

In den USA war eines der ersten Expanded-Access-Programme ein 1978 gegründetes Compassionate-Use-IND, das es einer begrenzten Anzahl von Menschen ermöglichte, an der University of Mississippi angebautes medizinisches Cannabis zu verwenden . Es wird vom National Institute on Drug Abuse verwaltet .

Das Programm wurde gestartet, nachdem Robert C. Randall eine Klage ( Randall gegen US ) gegen die FDA, die Drug Enforcement Administration , das National Institute on Drug Abuse , das Justizministerium und das Department of Health, Education & Welfare eingereicht hatte . Randall, der an Glaukom litt , hatte erfolgreich die Common Law-Doktrin der Notwendigkeit verwendet , um gegen strafrechtliche Anklagen wegen Marihuana-Anbaus vorzugehen, die gegen ihn erhoben worden waren, weil sein Cannabiskonsum als medizinische Notwendigkeit angesehen wurde ( US v. Randall ). Am 24. November 1976 entschied der Bundesrichter James Washington zu seinen Gunsten.

Der Vergleich in Randall gegen die USA wurde zur Rechtsgrundlage für das mitfühlende IND-Programm der FDA. Im Rahmen des Programms durften nur Personen Cannabis konsumieren, die unter bestimmten Bedingungen wie Glaukom litten, von denen bekannt war, dass sie mit Cannabis gelindert werden. Der Anwendungsbereich wurde später Mitte der 1980er Jahre auf Menschen mit AIDS ausgeweitet . Auf seinem Höhepunkt erhielten fünfzehn Menschen das Medikament. 43 Personen wurden für das Programm zugelassen, aber 28 der Personen, deren Ärzte die notwendigen Papiere ausgefüllt hatten, erhielten nie Cannabis. Das Programm nahm 1992 keine neuen Leute mehr auf, nachdem die Gesundheitsbehörden festgestellt hatten, dass es keinen wissenschaftlichen Wert hatte, und aufgrund der Politik der Regierung von Präsident George HW Bush . Im Jahr 2011 erhielten vier Personen weiterhin Cannabis von der Regierung im Rahmen des Programms.

Die Schließung des Programms während des Höhepunkts der AIDS-Epidemie führte zur Gründung der Bewegung für medizinisches Cannabis in den Vereinigten Staaten, eine Bewegung, die ursprünglich versuchte, Cannabis zur Behandlung von Anorexie und dem Wasting-Syndrom bei Menschen mit AIDS bereitzustellen.

Im November 2001 gründete Frank Burroughs im Gedenken an seine Tochter Abigail die Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs. Die Allianz strebt eine breitere Verfügbarkeit von Prüfpräparaten für Menschen mit unheilbaren Krankheiten an. Sie ist am bekanntesten für einen Rechtsstreit, den sie verlor, Abigail Alliance v. von Eschenbach , in dem sie von der Washington Legal Foundation vertreten wurde . Am 7. August 2007 hob der US-Berufungsgerichtshof für den District of Columbia Circuit in einem 8-2 Urteil ein früheres Urteil zugunsten der Allianz auf. Im Jahr 2008 lehnte der Oberste Gerichtshof der Vereinigten Staaten die Anhörung ihrer Berufung ab. Mit dieser Entscheidung blieb die Entscheidung des Berufungsgerichts bestehen, dass Menschen, die unheilbar kranke Patienten sind, keinen Rechtsanspruch auf „ein potenziell toxisches Medikament ohne nachgewiesenen therapeutischen Nutzen“ haben.

Im März 2014 machte Josh Hardy, ein 7-jähriger Junge aus Virginia, landesweite Schlagzeilen, die eine Diskussion über den Zugang von Kindern zu Prüfpräparaten auslösten, als der Antrag seiner Familie auf Brincidofovir vom Arzneimittelhersteller Chimerix abgelehnt wurde. Das Unternehmen hob seine Entscheidung auf Druck von Krebsorganisationen auf und Josh erhielt das Medikament, das sein Leben rettete. Im Jahr 2016 hat Kids v Cancer, eine pädiatrische Krebshilfeorganisation, den Compassionate Use Navigator auf den Markt gebracht, um Ärzte zu unterstützen und Familien beim Antragsprozess zu unterstützen. Seitdem vereinfachte die FDA das Antragsverfahren, betonte jedoch, dass sie von einem Hersteller nicht verlangen kann, ein Produkt bereitzustellen. Die FDA erhält pro Jahr etwa 1.500 erweiterte Zugriffsanfragen und genehmigt 99% davon.

Siehe auch

Verweise

Zitate

Externe Links

Quellen