Pragmatische klinische Studie - Pragmatic clinical trial
Eine pragmatische klinische Studie ( PCT ), manchmal auch als praktische klinische Studie ( PCT ) bezeichnet, ist eine klinische Studie , die sich auf die Korrelation zwischen Behandlungen und Ergebnissen in der Praxis des Gesundheitssystems konzentriert, anstatt sich auf den Nachweis ursächlicher Erklärungen für die Ergebnisse zu konzentrieren, was umfangreiche de Verwechslung mit Ein- und Ausschlusskriterien, die so streng sind, dass sie riskieren, die Studienergebnisse für einen Großteil der Praxis irrelevant zu machen.
Beispiele
Ein typisches Beispiel ist, dass ein Antidiabetikum in der Praxis oft bei Menschen mit (latenten oder offensichtlichen) diabetesbedingten Nierenproblemen angewendet wird , aber wenn eine Studie zu seiner Wirksamkeit und Sicherheit einige Untergruppen von Menschen mit Nierenproblemen ausschließt ( um Verwechslungen zu entgehen), spiegeln die Ergebnisse der Studie möglicherweise nicht gut wider, was in der Praxis tatsächlich passieren wird. PCTs stehen somit im Gegensatz zu erklärenden klinischen Studien, die sich mehr auf die Kausalität durch Dekonfundierung konzentrieren. Die Unterscheidung zwischen pragmatisch und erklärend ist eher ein Spektrum oder ein Kontinuum als eine Dichotomie (jede Studie kann in Richtung des einen oder anderen Endes fallen), aber die Unterscheidung ist dennoch wichtig für die evidenzbasierte Medizin (EBM), da Ärzte festgestellt haben, dass Behandlungseffekte in erklärenden Klinische Studien führen nicht immer zu Ergebnissen in der typischen Praxis. Entscheidungsträger (einschließlich einzelner Ärzte, die entscheiden, was als nächstes für einen bestimmten Patienten zu tun ist , Entwickler klinischer Leitlinien und Direktoren der Gesundheitspolitik ) hoffen, eine bessere Evidenzbasis für Entscheidungen aufzubauen, indem sie mehr PCTs durchführen.
Abgrenzung zu anderen Prüfungsformen
Die Unterscheidung zwischen pragmatischen und erklärenden Studien ist nicht identisch mit der Unterscheidung zwischen randomisierten und nicht- randomisierten Studien. Jede Studie kann entweder randomisiert oder nicht-randomisiert sein und je nach Studiendesign einen beliebigen Grad an pragmatischer und Erklärungskraft haben, wobei eine Randomisierung vorzuziehen ist, wenn dies praktikabel ist. Die meisten randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) haben sich jedoch bis heute eher auf die erklärende Seite des pragmatisch-erklärenden Spektrums ausgerichtet, hauptsächlich wegen des Werts, der traditionell dem Nachweis der Kausalität durch Dekonfundierung als Teil des Wirksamkeitsnachweises beigemessen wird, manchmal aber auch, weil "Versuche zur Minimierung" Kosten und Effizienzmaximierung haben zu kleineren Stichprobengrößen geführt". Die Bewegung zur Unterstützung pragmatischer randomisierter kontrollierter Studien (pRCTs) hofft, sicherzustellen, dass das für RCTs ausgegebene Geld gut angelegt ist, indem Informationen bereitgestellt werden, die für die realen Ergebnisse tatsächlich von Bedeutung sind, unabhängig davon, ob die Kausalität schlüssig an bestimmte Variablen gebunden wird. Dies ist das pragmatische Element solcher Designs. Daher sind pRCTs wichtig für die vergleichende Wirksamkeitsforschung , undEs wird oft (wenn auch nicht immer) zwischen Wirksamkeit und Wirksamkeit unterschieden , wobei Wirksamkeit eine durch Entschlüsselung anderer Variablen bewiesene Kausalität impliziert (wir wissen mit Sicherheit, dass Medikament X die Krankheit Y durch Wirkmechanismus Z behandelt), aber Wirksamkeit impliziert eine Korrelation mit den Ergebnissen unabhängig von deren Vorliegen anderer Variablen (wir wissen mit Sicherheit, dass Menschen in einer ähnlichen Situation wie X, die Medikament A einnehmen, tendenziell etwas bessere Ergebnisse erzielen als diejenigen, die Medikament B einnehmen, und selbst wenn wir denken, dass wir vermuten warum, ist die Ursache nicht so wichtig) .
Erklärungen bleiben wichtig, ebenso wie die traditionelle Wirksamkeitsforschung, da wir immer noch das Wissen über die Kausalität schätzen, um unser Verständnis der Molekularbiologie zu verbessern und unsere Fähigkeit zu erhalten, echte Wirksamkeit von Placebo-Effekten zu unterscheiden . Im Zeitalter fortschrittlicher Gesundheitstechnologien hat sich gezeigt, dass wir auch die vergleichende Wirksamkeit in realen Anwendungen kennen müssen, damit wir unsere begrenzten Ressourcen bei unzähligen klinischen Entscheidungen optimal nutzen können. Und es ist offensichtlich, dass erklärende Beweise, wie In-vitro- Evidenz und sogar In-vivo- Evidenz aus klinischen Studien mit strengen Ausschlusskriterien, bei dieser Aufgabe oft nicht genug helfen.
Siehe auch
- Andere Möglichkeiten, Evidenz zu verwenden, die an Ergebnisse, aber nicht unbedingt an bekannte Kausalitäten gebunden ist